
5月13日,“奋进十五五”肿瘤学科高质量发展系列专题活动首站——“髓岁平安,长久相伴”多发性骨髓瘤科普媒体沙龙在上海举办。本次活动由人民日报健康客户端组织、南风窗支持,聚焦老年高发的多发性骨髓瘤,破解大众认知误区,详解疾病复发管理、规范诊疗价值与创新药物进展,多维度助力患者科学抗病、长久获益。
多发性骨髓瘤是克隆浆细胞异常增殖所致的血液系统恶性肿瘤,位列血液系统第二大常见恶性肿瘤,好发于老年人群,目前仍难以根治,给患者家庭及社会带来沉重负担。我国每10万人中约2.7人患病,三十年间疾病死亡人数涨幅明显,患者整体5年生存率有待进一步提升。该病典型以CRAB症状为主要表现,血钙升高、肾功能损伤、重度贫血、溶骨性骨病多发,多器官持续受损,严重拉低日常活动能力与生活质量。
活动现场发布《与“瘤”共生,扛起山,奔向海》多发性骨髓瘤患者纪实内容,一线采访记者结合真实就诊案例分享现状:普通民众对该病认知极度匮乏,早期骨痛、反复乏力、腰酸、反复感染等非特异性症状常被当成普通骨科病、老年慢病对待,长期拖延不治,造成大范围误诊、漏诊。不少患者从出现不适到最终确诊间隔数年,直接错失早期干预黄金时机。
复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授对此表示,多发性骨髓瘤早期症状隐蔽、辨识度低,全民认知盲区是现阶段诊疗最大短板。认知不足不仅造成就诊延迟,确诊后患者也易陷入恐慌、焦虑,排斥长期规范治疗。依托医媒联动开展常态化科普,能够有效破除认知壁垒,推动早筛、早诊、早治落地,从源头减轻整体疾病负担,改善长期预后。
多发性骨髓瘤病程迁延、极易反复复发,是该病核心诊疗难点。刘澎教授解读,多数患者经一线诱导治疗达到缓解后,依旧无法避免复发风险,且复发呈进行性加重特点:复发次数越多,肿瘤耐药性越强、治疗选择越少,无进展生存期与总生存期逐层缩短,部分患者仅能承受有限线数的抗肿瘤治疗。目前临床常用二线及后线方案无进展生存期有限,患者极易陷入“治疗—短暂缓解—再次复发”的恶性循环,长期带病生存压力巨大。
《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南(2022年版)》明确界定,首次复发是全程治疗中不可替代的关键窗口期。刘澎教授强调,初次复发阶段肿瘤耐药程度相对较轻、身体耐受度更好,若及时选用强效、精准的联合用药方案,可最大限度深度缓解病情;反之,一旦初次复发治疗不到位,疾病会快速进展,后续多药耐药叠加脏器损伤,可用药物大幅缩减,治疗难度与医疗负担同步攀升。
近期,国家药品监督管理局正式批准注射用玛贝兰妥单抗联合硼替佐米、地塞米松(BVd方案),用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者。该上市申请因临床获益优势突出,先后纳入优先审评、突破性治疗药物双通道审批,快速实现落地,为复发阶段患者补齐治疗短板。
除全新单抗类药物外,当前多发性骨髓瘤治疗已迈入精准靶向与免疫治疗新时代。刘澎教授详细介绍,以BCMA为核心靶点的系列创新药物持续迭代,涵盖抗体药物偶联物ADC、双特异性抗体、CAR-T细胞免疫疗法等多款重磅疗法,同时新一代蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、口服靶向药物不断迭代升级,形成多层次、全周期的药物治疗矩阵。
从一线诱导巩固、维持治疗,到首次复发挽救治疗、多线后线难治阶段,差异化的药物组合方案可实现个体化精准施治。新型药物不仅抗肿瘤活性更强、缓解深度更高,且整体安全性与耐受性更优,能长效控制骨髓内异常浆细胞增殖,持续改善骨破坏、肾损伤、贫血等顽固并发症,大幅降低疾病进展风险。
刘澎教授补充,随着多款创新靶向药、免疫治疗药物陆续纳入临床指南并加速可及,多发性骨髓瘤已逐步向慢性病化管理转变。患者只要重视首次复发节点、遵医嘱足量足疗程用药、坚持长期维持治疗,就能有效实现疾病长期稳定控制,显著延长生存期,同时保留良好生活质量。
人民日报健康客户端相关负责人表示,立足健康中国癌症防治行动目标,医媒协同将持续聚焦血液肿瘤小众病种,持续传递规范用药、全程管理的科学理念。
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